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结果显示,每例患者都在主观视敏度检测中显示出了视网膜功能改善。瞳孔光反射测试显示,治疗后患者对光刺激的反应加强。有1例患者发生了无症状的黄斑裂孔,被认定属于不良事件,但该患者视网膜功能仍得到部分恢复。
该疗法有待更多研究验证
美国哈佛医学院的Miller医师在述评中提到,目前已经发现7种基因突变与LCA有关,其中RPE65基因与6%的LCA有关。在动物实验中,单次注射携带RPE65的AAV可以改善视功能,效果可持续8年。此次两组研究者均采用了这样的基因疗法,但是视敏度检查结果显示,两组患者改善并不一致。Miller认为,视敏度的检测本身比较主观,因此这样的不一致并没有实际意义。另外,Maguire等还检查了患者的瞳孔对光反射,这是一个衡量视网膜功能的客观指标,对于考察所用方法的疗效更有意义。有1例患者出现了黄斑裂孔,虽然没有临床意义,但有待更深入的研究(N Engl J Med 2008年4月29日在线发表)。
两组研究者和Miller均认为,该基因疗法治疗上述LCA患者在短期内比较安全,也有一定效果,但需要更大规模的临床试验、更长时间的随访。注射更大剂量的AVV是否会导致更加严重的并发症、视网膜未完全变性的年轻患者接受该疗法能否获得更好的效果、是否能发现效果更理想的基因载体或基因片段等,都是有待解答的问题。(阿信)
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